Een adviespanel van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de nieuwe gentherapie, exagamglogene autotemcel (exa-cel), voor de behandeling van sikkelcelziekte als veilig beoordeeld.
Deze stap brengt de therapie dichterbij volledige goedkeuring, verwacht voor begin december 2023.
Ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals en CRISPR Therapeutics, belooft exa-cel patiënten te bevrijden van de hevige symptomen van sikkelcelziekte. Bij goedkeuring wordt het het eerste medicijn dat een genetische aandoening behandelt met CRISPR-gentechniek.
Een tweede gentherapie van Bluebird Bio wordt ook door de FDA beoordeeld met een besluit verwacht op 20 december. Deze ontwikkelingen betekenen een aanzienlijke vooruitgang in de behandeling van sikkelcelziekte, een aandoening die vooral mensen van Afrikaanse afkomst treft.
In een studie met exa-cel van Vertex toonden resultaten aan dat van de 30 patiënten met 18 maanden follow-up, 29 een jaar vrij waren van pijnepisodes, en allen ziekenhuisopnames voor pijn vermijden.
Deskundigen van het adviescomité benadrukken het belang van vooruitgang boven perfectionisme, waardoor verdere vertraging van de goedkeuring onnodig is.
Vertex plant de patiënten van de klinische proef 15 jaar te volgen om langdurige veiligheid en effectiviteit te waarborgen.
